2025年4月18日至19日，由中国儿童血液病及造血干细胞移植领域权威专家，共同参与的儿童造血干细胞移植（CCBMT）学术会议在武汉盛大召开。北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授率团队核心成员陈姣教授、闫蓓教授受邀出席，与全国百余位专家学者围绕造血干细胞移植（HSCT）技术革新与临床实践展开深度交流。会议聚焦移植后并发症精准诊疗、长期生存质量提升及罕见病移植技术突破，展现了我国儿童HSCT领域的前沿进展。

会议现场

孙媛教授在会议现场

陈姣教授、闫蓓教授会与合影

病例分享闫蓓教授进行了2例移植后罕见部位淋巴细胞增殖性疾病(PTLD)的病例分享。诊断突破：强调外周血与组织EBV检测分离现象的特殊意义，指出脑脊液、肺泡灌洗液（BALF）等特殊部位EBV阳性可作为诊断辅助依据。操作时机: 病理是诊断PTLD的金标准。对于罕见部位(如中枢神经系统，肝脾) PTLD，病理取得尤为重要。但有创性操作难度大，风险高，需严格评估，选择合适时机进行。治疗优化：对于罕见部位PTLD，一线治疗无效时，手术切除或供体淋巴细胞输注（DLI）等二线手段可显著改善预后。

闫蓓教授进行病例分享

临床成果
陈姣教授首次公开北京京都儿童医院HSCT中心2015-2025年临床成果，多项亮点工作数据引发学界关注。1）噬血细胞综合征：在186例噬血细胞综合征（HLH）患者中，移植类型分布为：MSD 16例（8.6%）、非血缘外周血53例（28.5%）、脐带血3例（1.6%）及单倍体114例（61.3%）。自2017年10月采用JDCH-HLH-2017方案后，至2025年3月，京都组共入组101例，包括原发HLH43例和EBV-HLH58例，其中84例存活，总生存率（OS）达83.2%。进一步分析显示，PR+CR组（n=74）的OS显著提高至95.9%，NR组（n=27）的OS达51.9%。2）慢性活动性EBV感染（CAEBV）移植突破：104例患儿总生存率（OS）达71.1%，其中移植前达疾病缓解者OS跃升至96.4%，显著高于未缓解组（61.8%）；非噬血细胞综合征（HLH）亚组OS优势突出（75.8% vs HLH组63.1%）。尤其是京都独特的鸡尾酒预处理方案移植，植入率可达100%。3）罕见病舒-戴二氏综合征多学科全生命周期管理及移植技术突破：目前京都儿童医院收治舒-戴二氏综合征69例，完成移植22例，植入成功率100%，移植生存率达到90.7%，超过国际报道的70%。孙媛教授团队主导的“舒戴宝宝”全生命周期管理计划成为焦点，该计划联合儿童保健、营养、内分泌、生殖医学、康复科等多学科，系统性干预移植后生长迟缓、性腺功能损伤及心理行为问题，并且设立舒戴院内课题和联合门诊。4）罕见病PIK3CD缺陷（APDS）移植技术突破：针对PIK3CD缺陷（APDS）患儿完成13例移植，OS高达92.3%，生存率优于国际报道，是目前国内较大的单中心研究。5）生育力保护实践新进展：与北京妇产医院卵巢组织冻存库阮祥燕教授团队合作，累计完成造血干细胞移植前儿童卵巢组织冻存49例，完成国内首例儿童冻存卵巢组织移植并恢复功能，为女性患儿长期生存质量护航。

注入能量
推动中国儿童HSCT从‘救命’向‘优存’的范式转变“HSCT不仅是技术突破的战场，更是医学人文的试金石。”孙媛教授强调，“未来我们将深化移植前精准分层、移植中技术创新与移植后全程管理的三维体系，推动中国儿童HSCT从‘救命’向‘优存’的范式转变，让每个孩子不仅活下来，更能有尊严地成长。”

本次会议通过临床实践与科研创新的深度碰撞，为儿童HSCT领域发展注入强劲动能。