“脐带血是人类出生时带来的礼物，这种宝贵的资源除了在脐带血造血干细胞移植应用之外，在很多细胞修复、再生医学的领域，也有着非常广阔的前景。因为脐带血一辈子我们只有一份，所以对于脐带血的应用，我相信未来还会有更多的潜力值得我们探索和研究。”——孙媛
在第十一届中国脐带血大会上，北京京都儿童医院的孙媛院长详细介绍了历年脐带血移植的应用案例，并展示了其在罕见病治疗领域的最新成果。
专家
孙媛院长
人物介绍 ｜PROFILE
北京京都儿童医院院长、血液肿瘤科主任
中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员
国际组织细胞学会委员
01、脐带血移植有利于患者术后恢复
谈及目前国内自体脐带血应用时，孙媛院长认为它的未来发展空间很大。她强调，脐带血作为造血干细胞的重要来源之一，有着诸多优势，例如：来源丰富、易于获得，且采集时供者没有任何痛苦、风险等等。
她们团队此前进行过26例自体脐带血移植治疗后天获得性再生障碍性贫血，目前全部存活。而且因为使用自体脐带血移植，预处理造成的损伤非常小，手术费用较低，患者术后也得到了很好的恢复。
她表示，脐带血移植对于许多儿童遗传性疾病，也有很好的治疗效果。儿童遗传性疾病包含的范围非常广，涉及到的病种繁多，像遗传性的免疫缺陷和遗传代谢病之类的种种疾病，都完全可以通过脐带血造血干细胞移植，来帮助患儿重建血液和免疫系统。
孙媛院长：“作为儿科医生，其实我们非常关注（患有）儿童良性病的这群孩子。这些孩子遗传了先天性疾病，我们不仅要保障他们的生命，更重要的是让他们能重新进入社会，成为一个正常的孩子。所以在这个过程中，通过不同移植方式的选择，我们发现脐带血移植能够很好地保证这些孩子在移植后的生存质量。”
02、脐带血移植是我们临床的首选
舒戴二氏综合征，又称中性粒细胞减少伴胰腺功能不全。是以儿童胰腺外分泌功能不全、白细胞计数减少和干骺端发育障碍为特征的遗传病，也是罕见病的一种。以2～10个月龄的婴幼儿发病居多。临床表现为胰腺功能不全、血液异常，还有多种合并症，会影响全身多种器官的正常功能，增加器官负荷。
孙媛院长表示，目前这类罕见病诊断及治疗的可参考资料非常少，她们只能通过临床诊断，综合分析患儿的各项数据对症治疗。针对患儿出现的骨髓衰竭症状，则需要通过造血干细胞移植来改善和根治。
而脐带血造血干细胞移植能很好地保证患儿术后的生存质量，降低移植物抗宿主病发生的风险，因此临床上她们愿意将脐带血作为首选。
孙媛院长：“舒戴二氏综合征虽然早期是一个良性病，但是后期继发MDS（骨髓增生异常综合征）和AML（急性淋巴细胞白血病）的风险还是非常高的。造血干细胞移植是这个疾病出现严重血液问题的根治手段。脐带血移植因为移植后良好的生存质量，GVHD（移植物抗宿主病）发生的风险低，我们中心现在作为（移植手术的）首要推荐，来对这些孩子进行管理和治疗。”
罕见病即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。
（截图来源：百度百科）
据国际罕见病联盟统计，全世界发现的罕见病有7000至10000种，由于发病率和治愈率极低，罕见病已成为世界各国共同面临的医学难题。中国有2000多万罕见病患者，并且每年新增患者超20万。
无药可用，是罕见病患者面临的最大困难之一。而随着医学技术的不断进步，脐带血逐渐进入到人们的视野，给罕见病的治疗带来了新方向。
“我衷心希望未来会有更多有需要的孩子，更多病种，能通过脐带血的治疗重获新生，重新融入社会。”在新闻发布会上，孙媛院长这样说道。
她也表示：“我觉得我们做的这些工作是非常有意义的，能得到患者家属的认可，也能治疗更多的生命。我希望社会更多的爱心人士能够关注到（脐带血）事业，我们能够一起应用脐带血，让更多的患者跟孩子拥有一个更好的未来！”
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