4项重磅研究速览
摘要号：PF1068
题目：异基因造血干细胞移植治疗儿童原发性噬血细胞综合征伴中枢神经系统病变
通讯作者：孙媛
第一作者：肖娟
肖娟主任壁报
回顾性分析北京京都儿童医院2018.01到2024.06期间收治入院的接受异基因造血干细胞移植治疗的68例原发性噬血细胞综合征。该研究表明，Allo-HSCT 是治疗PHLH-CNS的有效手段，移植前疾病缓解的患儿获得更好生存。一旦PHLH明确诊断，尽快进行allo-HSCT。摘要号：PF1066
标题：异基因造血干细胞移植前儿童卵巢组织冻存46例
通讯作者：孙媛
第一作者：陈姣
陈姣主任壁报
造血干细胞移植可导致70-100%女性发生早发卵巢功能不全（POI），卵巢组织冻存(OTC)可有效保护生育力及卵巢内分泌功能。OTC是异基因HSCT前保护生育力及卵巢内分泌功能的安全有效方式，手术不影响造血干细胞移植进程，手术前已行化疗的患者HSCT前仍有卵巢组织冻存机会及意义。摘要号：PF1064
标题：异基因造血干细胞移植治疗舒-戴二氏综合征19例
通讯作者：孙媛
第一作者：陈姣
陈姣主任壁报
报道北京京都儿童医院单中心19例进行造血干细胞移植的舒-戴二氏综合征患者情况，所有患者均成功植入，其中17例存活，总生存率可达89.5%。说明异基因造血干细胞移植是舒-戴二氏综合征合并严重血液问题的有效治疗手段。相比于单倍体移植和非血缘外周血干细胞移植，脐带血移植的GVHD发生率更低。摘要号：PF1050
标题：自体脐带血移植治疗儿童获得性再生障碍性贫血：中国多中心回顾性研究
通讯作者：孙媛
第一作者：陈姣
陈姣主任壁报
本研究回顾性分析国内7家医院从2011年9月至2024年3月行自体脐带血干细胞移植治疗的26例获得性AA患儿临床资料，所有患者均获得血象恢复，其中1例复发，后行单倍体移植后治愈。说明自体脐带血移植是治疗儿童获得性AA的安全有效的手段。北京京都儿童医院孙媛教授团队在EHA 2025年会上展示的研究成果，不仅是中国血液病学科发展的缩影，更是"健康中国"战略下医学创新国际化的生动实践。从舒-戴二氏综合征的移植治疗突破，到自体脐带血移植技术的优化创新，这些兼具科学性与实用性的"京都方案"，正通过EHA这样的国际平台，转化为全球血液病诊疗的共享财富。
未来将有更多"京都经验"融入全球诊疗体系。在构建人类卫生健康共同体的道路上，北京京都儿童医院正以扎实的临床数据和创新技术，让东方智慧成为照亮全球血液病患者生命的新曙光。
专家简介
孙媛 主任医师 医学博士 教授
北京京都儿童医院院长/血液肿瘤科主任
国际组织细胞学会委员
中国卫生信息与健康医疗大数据学会儿童青少年健康促进工作委员会副理事长
中华骨髓库北京分库专家委员会委员
中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员
中国妇幼保健协会儿童疾病和保健分会儿童血液疾病与保健学组委员
首届中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会常务委员
中国国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟第一届委员会委员
中国非公立医疗机构协会理事
北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会常务委员
北京非公立医疗机构协会常务理事
北京生物制品研究会儿科分会第一届委员会副主任委员
北京医师协会儿内科专科医师分会常务理事
价值医疗泰山奖第四届评审专家委员会评审委员
从事临床工作近30年，擅长各种类型儿童血液系统及免疫系统疾病的诊断及治疗，专注于造血干细胞移植治疗儿童噬血细胞综合征、慢性活动性EBV感染、难治复发白血病、骨髓衰竭性疾病等各类血液病、原发性免疫缺陷病及遗传代谢病等，国际权威刊物发表论文数十篇。
肖娟 医学博士
北京京都儿童医院九病区副主任
北京生物制品研究会儿童遗传性血液疾病分会委员
中国中医药信息学会儿科分会理事
中国人口文化促进会健康科普分会委员
擅长：儿童血液系统良、恶性疾病的诊断和治疗。在儿童白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征的治疗和移植方面积累了丰富的临床经验
陈姣 副主任医师 博士
北京京都儿童医院国际部副主任，血液科副主任医师
北京大学医学部八年制儿科学博士，在北京大学人民医院完成博士阶段培养，主攻儿童血液病方向，从事儿童血液病临床工作10余年
中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会青年委员
中国医院协会妇产医院分会第五届委员会委员
中国人口文化促进会肿瘤患者关爱工作委员会委员
北京妇产协会妇科内分泌分会委员
北京市昌平区医学会儿科分会专业委员会常务委员
世界中医药学会联合会整合肿瘤专业委员会会员
在国家核心期刊及国内外学术大会上发表论文及文摘50余篇，有SCI文章，多次在全国及国际学术大会发言
擅长：舒-戴综合征、儿童白血病、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性活动性EBV感染、多种免疫缺陷病如WAS综合征、SCID、先天性中性粒细胞减少等造血干细胞移植（尤其小婴儿移植）、化疗及移植女孩生育及卵巢功能保护等。
擅长：舒-戴综合征、儿童白血病、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性活动性EBV感染、多种免疫缺陷病如WAS综合征、SCID、先天性中性粒细胞减少等造血干细胞移植（尤其小婴儿移植）、化疗及移植女孩生育及卵巢功能保护等。
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