2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会在西班牙马德里隆重举行。作为全球造血干细胞移植领域最具影响力的学术盛会之一，本届年会汇聚了全球90多个国家的6000余名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗领域的最新研究进展和临床实践。
北京京都儿童医院孙媛教授团队核心成员——陈姣主任的研究成果《无关脐血移植治疗Wiskott-Aldrich综合征：14例儿童单中心经验》亮相第52届EBMT。这是继医院多项成果亮相国内外学术舞台后，再次代表中国儿童移植领域登上国际权威学术平台。
聚焦罕见病：为WAS患儿探寻最佳移植路径
Wiskott-Aldrich综合征（WAS），又称湿疹-血小板减少伴免疫缺陷综合征，是一种罕见的X连锁隐性原发性免疫缺陷病。患儿临床常表现为血小板减少、湿疹及反复感染，严重威胁生命健康。异基因造血干细胞移植是目前唯一成熟的根治手段，而脐血移植则被推荐为2岁以下患儿的理想选择。
本研究回顾性分析了2016年3月至2025年11月期间，在北京京都儿童医院接受无关供者脐血移植的14例WAS患儿。所有患儿均为男性，WAS评分≥3分，中位移植年龄仅为4个月（范围：3-32个月），其中13例（92.9%）成功实现造血重建。
数据亮眼：高植入率与低重度GVHD率并存
研究结果显示，在采用以白消安为基础的清髓性预处理方案后，患儿中性粒细胞中位植入时间为15天，血小板中位植入时间为26天。急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为46.2%，其中以I-II度为主；慢性GVHD发生率为23.1%。在中位随访时间51.5个月（范围：0.5-117个月）的观察期内，13例患儿（92.9%）获得完全供者嵌合，实现长期生存。
研究证实，基于白消安的清髓性预处理联合无关脐血移植，是WAS患儿安全有效的治疗选择，具有植入率高、重度GVHD发生率低、远期预后良好的显著优势。该方案为低龄WAS患儿提供了可靠的根治路径，也为我国乃至全球原发性免疫缺陷病移植治疗提供了宝贵的循证医学证据。
初心不改：助力儿童健康事业高质量发展
陈姣主任表示：“WAS患儿往往在出生后不久就面临严重感染和出血风险，有造血干细胞移植指征的患儿，尽早进行移植干预至关重要。我们希望这项研究能为更多家庭带去希望，也期待未来能与国内外同行携手，共同推动儿童移植事业的进步。”
此次研究成果亮相EBMT年会，不仅是对北京京都儿童医院血液移植团队专业实力的高度认可，也彰显了医院在儿童罕见病与移植领域持续深耕、走向国际的坚定步伐。未来，医院将继续秉承“诚信、精进、开放、利他”的核心价值观，为推动我国儿童健康事业高质量发展贡献力量。
2026 EBMT 成果一览
墙报展示（POSTER/ePOSTER）
摘要号：2094
第一作者：陈姣，通讯作者：孙媛
题目：UnrelatedCordBloodTransplantationforWiskottAldrichSyndrome:ASingle-CentreExperiencein14Children
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